摘要目的评估在单倍型造血干细胞移植后发生巨细胞病毒（CMV）血症的患者中，采用更昔洛韦、膦甲酸钠两种药物进行联合治疗，或采用其中一种药物进行单药治疗的疗效。方法非随机对照研究。回顾性分析2021年1月1日至2021年6月30日北京大学人民医院接受单倍型造血干细胞移植、并在移植后发生CMV血症的患者。通过电话或查阅住院及门诊病历的方式进行随访。观测指标包括： CMV感染（包括CMV病）的发生率、CMV感染再发率、总体生存（OS）和无疾病生存（DFS）等。生存率采用Kaplan-Meier法分析，并进行log-rank检验。结果共纳入血浆CMV DNA阳性的患者242例，其中221例接受抗病毒药物治疗，65例接受联合治疗，156例接受单药治疗。两组CMV血症转阴中位时间分别为21（3~60）及14（3~32） d（P=0.011）。两组在CMV病发生率、预计1年总体生存及无复发生存等方面差异均无统计学意义。CMV DNA阳性持续超过14 d（即难治性CMV感染）的患者共116例，53例（45.7%）在CMV阳性2周内接受了联合抗病毒治疗，63例（54.3%）则接受了单药抗病毒治疗。联合组和单药组中CMV DNA转阴的中位时间分别为21（15~60）及20（15~45） d（P=0.472）。两组中各有2例患者进展为CMV病（P=0.860）。在随访中，联合用药组有12例患者（22.6%）再次出现CMV血症；单药治疗组中，8例患者（12.7%）再次出现CMV血症（P=0.158）。联合用药组及单药治疗组预计1年OS率分别为92.0%及87.1%（P=0.543）；预计1年DFS分别为90.3%及85.7%（P=0.665）。单因素分析提示，OS、DFS与是否联合用药无相关性（OS：HR=0.644，P=0.547；DFS：HR=0.757，P=0.666）。结论在难治性CMV感染中，联合应用抗病毒药物对比单药治疗，在CMV血症持续时间、CMV病发生率及CMV再发率、总体生存及无病生存等方面差异无统计学意义。
