目的：探讨应用雷帕霉素治疗卡波西样血管内皮瘤（Kaposiformhemangio-endothelioma，KHE）及丛状血管瘤（tuftedangioma，TA）的有效性和安全性。方法2014年8月至2015年5月，共5例KHE及TA患儿纳入研究，病变累及颈部、躯干及四肢。4例曾经传统药物治疗或其他治疗方法无效。雷帕霉素单个疗程为3个月，具体治疗方案为：每天口服0.1mg/Kg。在服药期间及停药后，观察随访患儿一般情况、可能的副作用，以及病灶改变和血小板情况。结果雷帕霉素治疗后，5例患儿均出现了明显的病灶颜色减退，瘤体缩小，质地变软等消退迹象，血小板计数稳定在正常范围内。药物使用过程中，仅出现轻度的副反应。停药3个月后，所有患儿均未出现症状反复。结论雷帕霉素单药口服治疗KHE及TA能获得较好的疗效，短期服用安全性尚可。
