首页 > 《中华肝脏病杂志》 > 2021年01期 > 肝豆状核变性基因治疗的研究进展

肝豆状核变性基因治疗的研究进展

在线阅读下载PDF 导出详情

摘要摘要Wilson病（WD）是一种ATP7B基因突变导致铜排泄障碍的常染色体隐性遗传性单基因疾病。药物治疗是目前WD的主要治疗方法，药物应答不佳或急性肝衰竭需考虑肝移植，但面临药物治疗依从性以及不良反应、肝源的紧缺等问题。WD的基因治疗有可能永久纠正异常铜代谢，是目前研究的焦点问题。现围绕基因治疗的载体和CRISPR/Cas9基因编辑系统总结WD基因治疗的研究进展。

DOI zdlvg90q4l/5051388

作者汤珊白丽郑素军

机构地区首都医科大学附属北京佑安医院肝病中心一科　100069,首都医科大学附属北京佑安医院肝病中心四科　100069

出处《中华肝脏病杂志》 2021年01期

关键词 Wilson病 ATP7B 基因治疗

分类 [医药卫生][]

出版日期 2021年03月07日（中国期刊网平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）